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Wirksame Gentherapie bei schwerer Immunkrankheit

Wirksame Gentherapie bei schwerer Immunkrankheit

Foto: Ärzte mit Kind 

Ein neues Therapieverfahren hilft weltweit zum ersten Mal Patienten mit der Erberkrankung Wiskott-Aldrich-Syndrom.

Erstmals konnten Kinder, die an der seltenen Immunkrankheit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) leiden, mithilfe einer Stammzellgentherapie an der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) behandelt werden. In einer klinischen Studie ist es dem Team um Professor Christoph Klein, Direktor der MHH-Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, gelungen, mithilfe eines Gentherapeutikums die Symptome der Erbkrankheit zu beseitigen: Patienten zeigten bis zu vier Jahre nach dem Eingriff keine Krankheitszeichen mehr und führen ein normales Leben. Die Korrektur zeigt sich bei acht von zehn Kindern in allen Blutzellen stabil. Ein Patient konnte nicht genug korrigierte Zellen erhalten, ein weiterer entwickelte als Nebenwirkung eine Leukämie.

Die ersten Symptome des Wiskott-Aldrich-Syndroms treten bereits im frühen Kindesalter auf. Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom haben ein hohes Risiko, Autoimmunerkrankungen, Leukämien oder Lymphome zu entwickeln. Unbehandelt führt der Immundefekt im Kindesalter zum Tod. Bislang konnten betroffene Kinder nur mithilfe einer Transplantation von Blutstammzellen eines Spenders gerettet werden. Dieses Verfahren ist jedoch häufig mit schweren Nebenwirkungen verbunden. „Die Gentherapie ist oft weniger belastend als die allogene Blutstammzelltransplantation, nach der schwere Komplikationen durch Unverträglichkeiten des Immunsystems auftreten können“, erklärt Doktor Kaan Boztug, wissenschaftlicher Mitarbeiter der Gentherapiestudie. Die Erberkrankung beruht auf einer Genmutation, die die Bildung des WAS-Proteins beeinträchtigt.

Das Protein ist wesentlich für die Funktion des Zytoskeletts der Zelle und damit notwendig für die Reifung und Aktivierung der an der Immunabwehr beteiligten weißen Blutkörperchen (Leukozyten) und der Blutplättchen (Thrombozyten). Nach der erfolgreichen Gentherapie konnte das Forscherteam durch eine Vielzahl von molekularen Untersuchungen nachweisen, dass die entsprechenden Funktionen wiederhergestellt sind.

REHACARE.de; Quelle: Medizinische Hochschule Hannover

- Mehr über die Medizinische Hochschule Hannover unter: www.mh-hannover.de

 
 

( Quelle: REHACARE.de )

 
 

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